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对于罕见病患者及家庭来说,贫困和疾病交织,严重的疾病负担与艰难的社会融合形成了难以打破的恶性循环。162种罕见病药物仅83种中国上市报告指出,截至2018年12月,《第一批罕见病目录》中74种罕见病在美国或欧盟、日本有以这74种罕见病为适应证的药品获批上市并产生实际销售。具体来说,74种罕见病在全球共上市162种治疗药品(以化学分子实体计)。在这162种治疗药品中,有83种(51%)已在中国上市,可治疗53种罕见病。但在中国明确以罕见病适应证注册的药品仅有55种,仅涉及31种罕见病。在这55种药品中,仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”),涉及18种罕见病。

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